医薬品の製造・販売の承認に必要な臨床試験(治験)の重要性

大学病院の掲示板、クリニックの受付においてあるパンフレット、あるいはインターネットの広告塔で「○×病の治験に参加していただける方を募集しています」といったお知らせをご覧になったことはありませんか?

製薬企業は新しい病気に効く薬、あるいは既存薬と比較して優れている新薬を開発するため、薬になりそうな候補物質を探して、動物実験を行いますが、最終的には人間に使用してその安全性や効果、副作用を確かめなければなりません。

薬事法に基づいて、薬の製造や海外から輸入するための承認を得るために行う臨床試験のことを「治験」といいます。通常は製薬企業が医療機関に委託して行います。その際には厚生労働省が定めたGCP(臨床試験の実施基準)というルールに従い、被験者(患者)の安全と権利を十分に尊重して、慎重に行わなければなりません。

治験は一般的に以下の3段階に分かれます。まず、主に安全性を検討するため、少数の建国な成人に投与する「フェーズ1」、比較的少数の患者で有効性と安全性、用量を調べる「フェーズ2」、より多くの患者で最終的な安全性と有効性をチェックする「フェーズ3」。これらの過程では、効き目を科学的に検証するため、有効成分を含まないプラセボ(偽薬)や、既存の薬を用いた比較試験が行われます。

そうして得られたデータを元に厚生労働省が承認して、初めて患者さんの元に医薬品が届くのです。医薬品だけでなく、人工心肺の補助機器などの医療機器も同様に、この治験を経て薬事法の承認審査が行なわれます。1つの新薬の治験には通常3~7年かかります。

患者さんにとって、新薬のモニターとして治験に参加するメリットは、新しい治療を受けることができるということです。通常異常に精密な検査を受けたり、治療費が安く、あるいは無料になったりする場合もあります。反対にデメリットは、通常の治療が制約されること、本人は知らずにプラセボが投与されることがあるなどが挙げられます。

何より重大なのは、未知の副作用です。このため。文書によるインフォームド・コンセント(十分な情報提供に基づく同意)が義務付けられ、途中で辞めるのも自由です。治験の実施計画書や実際の手順は各施設の審査委員会(IRB)または倫理委員会がチェックしますが、治験薬には不確実性があるので、効果を期待しすぎてはいけません。参加を考えるときは医師や薬剤に相談してみるとよいでしょう。